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【新民晚报】聚焦生物医药创制的上海进行时 要将“药丸子”握在自己手里
發表日期: 2019-05-28
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  去年7月,張江藥物實驗室成立。申城的新藥研發人定下了這樣的目標:在2025年前達到每年3-5個創新藥進入臨床研究的科創産出水平,並有2-3個創新藥獲得藥證。在研發老百姓吃得起、療效好、副作用小的原創新藥這條關乎人民健康福祉、科創中心建設和經濟發展動能的道路上,上海行進得如何?

  5月24日晚上的新民科学咖啡馆,由上海市科协、新民晚报和中國科學院上海药物研究所联合主办,走进“科技工作者之家”科学会堂,聚焦生物医药创制的上海进行时,与市民一起热烈讨论了人人关注的“药事”。因研发失败率极高,全球都缺乏原创新药。数位主讲与对话嘉宾均表示,从跟踪仿制、模仿创新到原始创新,中国的药物研发人多年来一直在努力,也请大家尊重科学规律,给予更多理解和支持。从某种意义而言,人人都是新药原创的一份子。

  生物醫藥上海正“加速跑”

  俗稱“老年癡呆症”的阿爾茨海默病,全球已有17年無治療該病的新藥上市,這一空白有望被上海科研人員填補。去年7月17日,老年癡呆治療新藥“GV-971”順利完成臨床3期試驗。藥監部門表示,正大力推進審評進程。

  中科院在滬布局藥物創新研究院、G60腦智科創基地、傳染病免疫診療技術協同創新平台等高水平研究基地。目前,上海已有35個品種獲得國家藥監局批准成爲藥品上市許可持有人試點品種。聯影獲批首台國産一體化PET/MR,創領獲批首個國産心髒起搏器,微創獲批首個國産血流導向裝置。五年來,上海生物醫藥産值從近2500億元增長到3434億元,年均增長9.9%。生物醫藥産業的增長速度和行業利潤率,在上海戰略性新興産業中位居前列。目前,上海在生命科學、藥學、化學等領域,已集聚一批具備國內領先水平的科研院所,擁有一支面向國際前沿的科學家隊伍,該領域僅兩院院士就有64位。生物醫藥産業總體處于全國領先水平,研發創新能力領跑全國,細胞治療、高端醫療裝備等領域已達到世界領先水平。

  新藥市場被國際大公司壟斷

  “誰家沒個病人,你就能保證你這一輩子不生病嗎?”這句台詞曾引發無數人的共鳴。可現實確實殘酷:許多疾病缺醫少藥,老百姓呼喚普惠的好藥。我國看似是醫藥大國,但制藥企業多而散、銷售額和利潤低、研發投入不足的事實還是告訴我們,目前中國還不是醫藥強國。“仿制藥達95%,原創藥物寥寥無幾,新藥市場被國際大公司産品壟斷。”中科院院士、上海藥物所研究員蔣華良如是說。

  出路在哪裏?答案只有一個:原創新藥!衡量一個國家生物醫藥強弱,原創新藥是一條硬指標,可原創新藥研發難度極大,國際上平均每年僅産出10個左右。我國新藥研發曆經了跟蹤仿制和模仿創新階段,現正逐步走向原始創新。“研發原創新藥的源頭在于理論創新和突破,一旦在某一疾病發病機制方面取得理論突破,將産生一批具有重要臨床應用價值的原創新藥。”蔣華良介紹。但遺憾的是,自西藥出現以來的130多年間,與新藥研發相關的30余項原理突破,無一出自中國本土科學家。究其根本,我國生物醫藥基礎研究薄弱,生命科學基礎研究與新藥發現不能有機銜接。此外,我國在新藥研發原創技術方面還尚未實現零的突破。“原創新藥研發從實驗室到臨床的整個過程,離不開篩選、藥效、藥代、安評、制劑等多種技術的聯合應用。只有掌握關鍵核心技術,創新顛覆性技術,加強理論創新突破,才能加快原創新藥的研發。”蔣華良指出,“藥丸子必須掌握在自己手裏。”

  今年以來,中科院上海藥物所就有不少好消息傳來:抗腫瘤1類新藥、抗良性前列腺增生新藥和抗艾滋病新藥先後獲准進入臨床研究。

  牢守底線保證質量加速研發創新

  “請相信我們,在保障産品安全有效的前提下,藥監部門在盡120%的努力推進GV-971的盡快上市。”上海市藥品監督管理局副局長張清懇切地回應現場市民對新藥進程的關切,“上市申請一提交,我們就將其納入快速審評通道。即便如此,技術審評是個科學評估過程,本著對患者負責的態度,還是應該嚴格完成,一個都不能少的藥學、藥理毒理、臨床、生産現場檢查等核查也需要時間。”

  目前,上海共有藥品生産企業192家,藥品經營企業4101家;醫療器械生産企業926家,醫療器械經營企業24866家;化妝品生産企業219家。保障藥品、醫療器械和化妝品的安全有效、質量可控,市藥監局是“把門人”。“我們有兩項重點工作,一是大力促進生物醫藥産業高質量發展,二是大力推進藥品監管轉型發展。”張清介紹。

  制藥企業和醫院感受得到,臨床試驗管理和以前不大一樣了。“我們將臨床試驗申請由明示許可調整爲默示許可。”張清說,“這是我們監管理念的調整,並通過加強事中事後的監管來管理。”這一與國際接軌的舉措贏得了不少點贊,也讓企業增強了主體意識。

  國務院于2015年11月授權包括上海在內的十個省市開展藥品上市許可持有人制度試點。在試點推進過程中,上海市藥監局通過實施提前介入,暢通綠色通道,提供全程跟蹤服務,積極支持和推動上海新藥申報上市。“和記黃埔醫藥(上海)有限公司自主研發的1類創新藥呋喹替尼膠囊,得益于改革試點,審批時間從以往的兩三年縮短爲15個月,于2018年9月批准上市,填補了晚期結直腸癌三線靶向治療領域的空白。”張清舉例說。

  此外,本市新藥將優先納入上海醫保目錄,價格昂貴的創新醫療器械,探索通過談判納入醫保支付範圍。

  值得高興的是,目前我國在G蛋白偶聯受體(GPCR)的結構生物學研究已達到國際領先水平。要知道,G蛋白偶聯受體有個龐大“家族”,其受體相關的疾病數量衆多,大約40%的現代藥物都以G蛋白偶聯受體作爲靶點。在G蛋白偶聯受體結構與功能研究的基礎上,中科院上海藥物所建立了基于“靶標結構解析、功能確證、新藥設計、新藥研究”的研發模式和相應技術平台,不斷産生新的靶向GPCR的候選新藥並開展系統臨床前研究。

  瑞金醫院也有喜報傳來。經過一年多國內外同步的臨床試驗,通過新型CAR-T技術,該院在複發/難治多發性骨髓瘤取得了顯著療效。今後,患者也有望在瑞金醫院成立的“國家轉化醫學中心”內,獲益于這一前沿技術。

  “風險”“不確定性”“科學的態度”,也是本期新民科學咖啡館的熱詞。“新藥研發的投入和産出很可能不成正比。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院院長、上海市醫學會副會長瞿介明表示,“有些研究前期很有希望,但在臨床階段的表現如何,我們真的不知道,無法預估,這才是科學的態度。”市醫學會臨床藥學分會主任劉臯林教授呼籲,“不要今天的投入還沒有完全到位,明天就問科學家成果和高質量論文”。

  “新药研发的整个历程很漫长,希望更多的老百姓能看到科研人为实现‘健康中国’和科技强国梦而付出的不懈努力,也请大家理解新药研发的难度,给予我们更多的关注与支持。”中科院上海药物所研究员柳红说。她希望,能有更多的青年力量加入到药物研发的队伍中,让创新的接力棒代代传承。(记者/ 郜阳 马丹 董纯蕾 马亚宁)

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